国产首家!齐鲁制药又一罕见病药物获批上市,治疗神经系统疾病
6月18日,据国家药品监督管理局官网公示,齐鲁制药神经系统疾病治疗药物氯苯唑酸葡胺软胶囊正式获得上市许可批准。氯苯唑酸葡胺软胶囊,可用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状患者,并可有效延缓周围神经功能损害。转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病是一种罕见的遗传性、进行性加重、致死性疾病,30-40岁多发,且不可逆,严重危害患者生存。临床主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍,累及运动、感觉及自主神经,并可能伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。氯苯唑酸葡胺软胶囊的有效成分氯苯唑酸葡胺是一种转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂,通过选择性地与TTR结合,稳定
齐鲁壹点昨天18:46